基石藥業2616 CStone Pharmaceuticals

CStone pharmaceuticals 於2019年2月尾上市，上市價12元，由大摩及高盛保薦。市值117亿
去年亏損20.6亿
以下內容摘錄自2616招股書
析臨床結果以指引臨床前發現耐藥機制。自本公司成立以來，我們已就九種候選藥物 提交了二十份IND/CTA申請並就八種候選藥物取得十三項IND/CTA批准，包括兩項就 CS1001 (PD-L1抗體）及CS1003 (PD-1抗體）從美國FDA獲得的批准及三項就CS1002 （CTLA-4抗體）、CS1003（PD-1抗體）及CS3006（MEK抑制劑）從TGA獲得的批准。

癌症治療領域經歷了重大改革，由化療藥物演變至分子靶向藥物再至免疫治療。 目前治療癌症方法分為五大類，即手術，放射治療、化療、分子靶向治療及腫瘤免疫 治療療法。
雖然二零一七年全球十大腫瘤科藥物大多數是分子靶向藥物或腫瘤免疫治療藥 物，但中國十大腫瘤藥物中有七種是化療藥物，而只有三種是分子靶向藥物。全球市 場與中國市場之間的這種差異表明中國分子靶向藥物及腫瘤免疫治療藥物市場有龐大 增長潛力。全球十大腫瘤藥物中有三種藥物（包括帕博利珠單抗、納武利尤單抗及帕 博西尼）近期於二零一八年在中國獲批准，顯示中國處於向分子靶向藥物及免疫腫瘤藥物模式轉變階段。

中國當地癌症類型的流行病學
 在各類癌症之中，肺癌、肝癌、胃癌、大腸癌及乳腺癌是按發病率計的中國前五 大癌症類別，共佔年度發病數目逾50%。
肺癌、大腸癌及食道癌的發病數目預期將以 較其他癌症更高的複合年增長率增長。

在中國，對PD-1╱PD-L1有應答的癌症患者人數不斷增長，同時也是可採用免 疫檢查點抑制劑治療的患者。PD-1/PD-L1抗體預期會覆蓋臨床治療中的不同適應症。 目前可用臨床數據顯示，部分在中國最常見的癌症，例如肺癌、胃癌、肝癌、肝癌、 直腸癌及食道癌，對PD-1/PD-L1抗體有應答。
中國二零 一七年的各類癌症患者人數估計約為4.2百萬，而中國二零一七年可能採用PD-1/PD-L1 抗體治療的患者人數，估計約為3.4百萬。有關估 計數字乃按為III期臨床試驗或用於就免疫檢查點抑制劑在中國提交NDA而進行的臨床 試驗所招募的目標患者人數，以及截至二零一八年十二月十四日全球範圍內獲准接受 以上兩種情况下免疫檢查點抑制劑治療的患者人數估算所得。

二零一七年中國可醫治 NSCLC、HCC、胃癌、NKTL （Natural killer cell lymphoma）及cHL （classical Hogkin’s lymphoma）的患者人數估計分別為381,800人、372,900人、 194,700人、5,800人及2,300人，各自為我們的核心候選藥物CS1001（PD-L1抗體）的 主要適應症。各主要適應症的估計乃根據目前在臨床試驗中用CS1001治療或預期用 CS1001治療的適應症亞型的患者人數計算。


於過去五年，癌症發病數穩定上升，由二零一三年的3,671,800宗攀升至二零一 七年的4,195,200宗。預計未來發病數目增幅將會進一步加快，預期於二零二二年達到 4,781,200宗。

腫瘤免疫治療市場概覽

 過往數年，腫瘤免疫治療療法革新癌症治療。腫瘤免疫治療療法旨在激活患者 自身的免疫系統，以產生或增強抗腫瘤免疫應答去控制或消滅癌細胞。由於療法能夠 提供持久的緩解，且部分晚期癌症患者對此通常具有良好的耐受性，腫瘤免疫治療療 法的發現及發展已成為全球癌症療法的里程碑。

腫瘤免疫治療的主要類別包括檢查點 抑制劑、治療性癌症疫苗、細胞因子及細胞治療。腫瘤免疫治療市場的主要藥物為 PD-1、PD-L1及CTLA-4抑制劑。

 PD-1/PD-L1抑制劑概覽
 PD-1及PD-L1抑制劑的作用是阻斷PD-1及PD-L1之間的相互作用，因為兩者不受 阻止的互相作用會使T細胞減少，令癌細胞逃過免疫監視。抗PD-1及抗PD-L1療法具有 極佳療效，較高安全性，且對現有療法缺乏應答的罕見適應症具療效。
療效極佳 PD-1及PD-L1療法的發展標誌著癌症治療的主要進展。例如，PD-1藥物對於復發 或難治性霍奇金淋巴瘤患者的整體緩解率為69%，緩解持續時間中位數為11個月。
與 化療等傳統治療方法相比，PD-1及PD-L1療法亦對肺癌和黑素瘤等主要癌症適應症產 生卓越療效，大大提高了晚期或轉移性癌症患者的生存率。接受PD-1藥物治療的轉移 性非小細胞肺癌患者的生存期中位數為17.3個月，而接受化療的患者則為11.5個月。 安全性較高 PD-1及PD-L1藥物依靠控制癌細胞與免疫系統之間相互作用的新機制。與傳統化 療法相比，免疫療法通過不直接針對正常人體細胞而實現明顯較少的不良副作用。尤 具體而言，在大多數試驗中，少於10%患者發生3至4級不良反應。

在PD-1及PD-L1療法出現之前，許多類型的癌症（例如晚期尿路上皮膀胱癌及某 些非小細胞肺癌分子亞型）並無有效的治療方法。PD-1及PD-L1治療的出現對癌症治療 模式重新定義，極大地擴大了可治療的癌症種類。

全球PD-1及PD-L1 市場额度
於二零一六年及二零一七年，全球PD-1及PD-L1抗體的收益達62億美元及101億 美元，並預計於二零一八年已增至139億美元。預期二零二二年進一步增至364億美 元，自二零一八年起的複合年增長率為27.2%，並於二零三零年達到789億美元，自二 零二二年起的複合年增長率為10.1%。

由於PD-L1抑制劑的推出時間較遲，加上最初其 腫瘤適應症有限，故二零一七年PD-L1的全球收益僅達537百萬美元。PD-L1市場目前 僅佔整個PD-1/PD-L1市場一小部分，且鑒於PD-1抑制劑較長的記錄，醫生及醫師可能 更傾向於使用現有市場銷售的PD-1抑制劑而非新PD-L1抑制劑用於相同適應症。預期 PD-1及PD-L1的銷售收益將隨著日後適應症的增加而快速增長。

 全球PD-1及PD-L1市場的競爭格局
 於二零一七年，市場上僅可獲得的PD-1抑制劑為Keytruda®及Opdivo®，當年分別 產生收益38億美元及58億美元。同年，僅可獲得的PD-L1抑制劑為Imfinzi®、Bavencio® 及Tecentriq®，當年分別產生收益15百萬美元、27百萬美元及495百萬美元。於二零一 九年一月，全球市場上新增一種PD-1抑制劑Libtayo®，並有六種PD-1及PD-L1抑制劑。
全球獲批的PD-1抑制劑包括 OPDIVO, KEYTRUDA, LIBTAYO,
而PD-L1 抑制劑有TECENTRIQ, BAVENCIO, IMFINIZ。
據報PD-1 抑制劑的企業包括CStone, 君實，恒瑞，百济神州及信達生物。国內PD1 及PD-L1抑制劑能佔據市場份额在於其價格優勢。

截至二零一八年十月，全球有1,352項臨床試驗以PD-1、PD-L1或CTLA-4抗體作 為聯合療法的組成部分，而在中國僅有69項有關臨床試驗，表明在中國有巨大增長潛 力。

由於PD-1及PD-L1抗體被視為腫瘤免疫治療療法的骨幹產品，並有研究正探索將 其用於更多聯合療法，所以預期PD-1及PD-L1抗體將有更多用途。 部分患者對某些藥物的應答較他人為佳，而對藥物有應答的患者可能隨時日推移 而對藥物產生耐藥性。

中國PD-1/PD-L1抑制劑的競爭格局 
截至二零一九年一月，中國有四種獲批的PD-1抑制劑，即百時美施貴寶的 OPDIVO® （納武利尤單抗）、MSD的KEYTRUDA® （帕博利珠單抗）、君實的JS001（特 瑞普利單抗）及信達生物的Tyvyt® （信迪利單抗），但未有任何獲批的PD-L1抑制劑。
截 至二零一九年一月，共有兩項PD-1抑制劑新藥申請（即恒瑞的卡瑞利珠單抗及百濟神 州的替雷利珠單抗），以及一項由AstraZeneca就PD-L1抑制劑Imfinzi® （度伐魯單抗）提 交的新藥申請；現正由中國藥監局審閱。

由於中國有七種PD-1/PD-L1抑制劑已獲審批 或已提交新藥申請，因此預期該市場的競爭將會日趨激烈。 於市場成長早期，鑒於百時美施貴寶及MSD等跨國公司的藥物首先在中國獲得批 准，故預期該等品牌會主導中國市場。率先上市的幾款同類產品銷售趨於強勁，並維 持龐大市場份額，原因在於其定價策略不受其他競爭產品影響，醫生更熟悉並處方開 出先入市產品，且大量醫生更可能向患者及其他醫生推薦先入市產品。然而，本地參 與者預期在產品推出後實現快速增長，原因在於其進入市場會緊跟先行者且其產品價 格預期會具有競爭力。本地競爭對手的市場份額預期於二零二二年達20.7%，

儘管中國市場並無PD-L1抑制劑，AstraZeneca最近已提交Imfinzi®的新藥申請， 但有多種候選藥物正在進行III期試驗。如CS 1001及康寧傑瑞的KN035


CS 1001 
CS1001是由基石藥業開發的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國Ligand Pharmaceuticals Incorporated（納斯達克股份交易代碼：LGND）授權引進的 OmniRat®轉基因動物平臺產 生，該平臺可實現全人源抗體的一站式生產。作為一種全人源全長抗 PD-L1 單克隆抗體， CS1001 是一種最接近人體的 IgG4 單抗藥物。
 CS1001 已在中國完成 I 期臨床研究劑量爬坡。在 Ia 期和 Ib 期研究中，目前，CS1001正在進行多項臨床試驗，除了一項美國橋接性 I 期試驗外，在中國，CS1001正 針對多個癌種開展一項多臂 Ib 期試驗，兩項註冊性 II 期試驗和四項分別在三，四期非小細胞 肺癌，胃癌和食管癌的 III 期註冊臨床試驗。

 全球及中國CTLA-4市場的過去及估計規模
 抗CTLA-4療法阻斷CTLA-4與其配體CD80/CD86的相互作用，並已顯示能增加對 腫瘤抗原的T細胞反應。Yervoy®是全球唯一針對癌症進行營銷的CTLA-4藥物，其收益 由二零一二年的706百萬美元增至二零一七年的1,244百萬美元。

全球及中國PD-1、PD-L1及CTLA-4聯合療法 腫瘤領域的最近趨勢是發現檢查點抑制劑的聯合療法。截至二零一八年十月，全 球以PD-1、PD-L1或CTLA-4抗體作為聯合療法組成部份的臨床試驗有1,352項，而以 任何該等抗體作為單一療法的臨床試驗有897項。截至二零一八年六月，中國以PD-1、 PD-L1或CTLA-4抗體作為聯合療法組成部份的臨床試驗有69項，而以任何該等抗體作 為單一療法的臨床試驗有99項，顯示中國單一及聯合療法有極大增長潛力。

其他免疫疗法靶點
IDH1m抑制劑 異檸檬酸脫氫酶1(IDH1)屬三羧酸循環的代謝酶，並為於異常產生2－羥基戊二 酸(2-HG)中的突變IDH1結果。2-HG抑制α-KG於表觀遺傳調控和分化的功能，容許 祖細胞增生並變成致癌。出現IDH1突變的癌症患者目前並無可選擇的有效治療方案。 IDH1抑制劑阻止突變IDH1(IDH1m)製造2-HG，讓惡性細胞恢復正常功能及分化。在 美國，ivosidenib (TIBSOVO)於二零一八年七月獲FDA批准，為全球市場首種及唯一一 種IDH1m抑制劑，處於臨床開發階段的其他幾種抑制劑如下表所示。於中國，CStone 的ivosidenib (CS3010)為唯一一種正處於臨床發展階段的
IDH1m抑制劑。

IDH1m抑制劑市場主要由可醫治的AML、膽管癌及神經膠質瘤患者數目所帶 動。約5.5%AML患者、8%膽管癌患者及77%神經膠質瘤患者出現IDH1突變。中國可 以IDH1m抑制劑醫治的患者數目正在增加，且預期穩定增長。

KIT及PDGFRα特異性抑制劑 
KIT為附著於造血幹細胞及若干癌細胞表面的受體酪氨酸激酶。其結合幹細胞 因子(SCF)，為細胞存活、繁殖及分化啟動下游信號通路。血小板衍生生長因子受體 α(PDGFRα)亦為類似受體酪氨酸激酶，惟其結合至PDGF蛋白質家族，擔當細胞存 活、發展及分化的角色。PDGFRα及KIT均屬於胃腸道間質瘤(GIST)共同突變。目前 全球並無上市的KIT或PDGFRα專用抑制劑。於中國，CStone的avapritinib (CS3007)為 唯一一種正處臨床發展的KIT或PDGFRα專用抑制劑。 KIT及PDGFRα專用抑制劑市場主要由可醫治的GIST患者數目所帶動。根據弗 若斯特沙利文報告，PDGFRα D842V突變在約5%的一線不可手術或轉移性GIST患者 中被發現。PDGFRα基因突變亦在約65.0%侵襲性SM患者中被發現。中國可以KIT及 PDGFRα醫治的GIST患者數目正在增加，且預期穩定增長。

FGFR4抑制劑 
FGFR4指成纖維細胞生長因子受體4，對FGF19有高親和力以及調節膽汁酸合成 及葡萄糖和脂質代謝。FGFR4屬於高度同源受體家族，其包括FGFR1-4。FGFR4及 其配體FGF19調節肝細胞中的膽汁酸代謝及損傷後的肝再生。FGF19通常在小腸中產 生，並通過內分泌機制向肝細胞發出信號。FGF19與FGFR4及其共受體Klotho-β一 起形成活性信號傳導複合物。活性複合物的信號傳導導致CYP7A1轉錄減少，導致膽 汁酸合成減少，以及生長、增殖及存活信號增加。FGFR4信號傳導的異常激活是部 分HCC患者的驅動因素。在該等患者中，FGF19在肝細胞中過度表達（其通常不表達 FGF19），導致自分泌信號傳導及腫瘤生長。FGFR4抑制劑結合FGFR4激酶域，從而防 止激活下游途徑。全球而言，目前並無上市的FGFR4抑制劑；然而，部分FGFR4抑制 劑候選藥物正在臨床開發中。 FGFR4抑制劑市場主要受可醫治HCC患者數目帶動。FGF19於約20%中國HCC患 者中過度表達。中國可以FGFR4醫治的HCC患者一直在增加，且預期穩定增長。

RET 
RET為神經膠質細胞衍生的神經營養因子(GDNF)配體家族的受體酪氨酸激酶。 RET導致下游激活PI3K途徑、RAS-RAF途徑及其他。RET功能突變及聚變與若干癌症 有關。
RET突變亦為遺傳性癌症綜合徵多發性內分泌腫瘤的特性。RET為GDNF配體家 族的信號受體：包括GDNF、神經秩蛋白、artemin及persephin。該等配體於調節細胞 存活、分化及趨化方面扮演主要角色。RET於Tyr1062進行自身磷酸化的致癌激活，導 致下游激活ERK-MAPK途徑及PI3K-ATK途徑。兩個途徑均於癌細胞存活及增生方面 扮演主要角色。RET抑制劑及多激酶抑制劑結合至RET的激酶域，故防止激活下游途 徑。全球而言，只有兩種靶向RET的臨床階段候選藥物可選擇即BLU-667 (Blueprint)及 LOXO292 (Loxo Oncology)，這兩種藥物目前均於中國境外正在進行臨床開發。 RET抑制劑市場主要受可醫治非小細胞肺癌、MTC及PTC患者數目帶動。非小細 胞肺癌佔中國肺癌患者總數85%，1%至2%的非小細胞肺癌患者顯示為RET融合患者。 MTC佔甲狀腺癌患者總數3%，60%的MTC患者顯示為RET融合患者。PTC佔甲狀腺癌 患者總數90%，10%的PTC患者顯示為RET融合患者。中國可以RET醫治的非小細胞肺 癌、MTC及PTC患者正在增加，且預期穩定增長。

MEK抑制劑
 MEK（亦稱為MAP2K或MAPKK）為於MAPK/ERK信號途徑磷酸化MAPK的細胞 內激酶。阻止MEK導致細胞增生及凋亡受阻。RAS-RAF-MEK1/2-ERK1/2途徑被視為 「經典MAPK途徑」，且為癌症最普遍的失調信號途徑之一。
例如，BRAF於逾50%黑色 瘤出現突變，而RAS基因於60%胰臟癌及20%肺癌出現突變。抑制MEK防止下游激活 ERK，令細胞成長及增生。抑制MEK亦防止ERK-RAF反饋迴路，導致抑制凋亡。
全 球而言，美國FDA已批准三種MEK抑制劑以與B-Raf抑制劑聯合使用，即Mekinist®、 Cotellic® 及Mektovi®。目前概無MEK抑制劑於中國上市。
於二零一七年，MEK抑制劑的全球銷售收入總額 達933百萬美元。MEK抑制劑市場主要受可醫治非小細胞肺癌及ATC患者數目帶動。 非小細胞肺癌佔肺癌患者總數85%，當中3%非小細胞肺癌患者出現BRAF變異。ATC 佔甲狀腺癌患者總數2%，當中50%的ATC患者出現BRAF變異。在中國日益普及的健 康檢查被視作推動中國甲狀腺癌診斷及治療個案快速增長的重要因素。可以MEK抑制 劑醫治的患者人數一直在增加，且預期穩定增長。

總評 (上市後新聞追蹤)
2019/03 CS 3009 針對BLU667 (CS3009),選擇性RET 抑制劑，由基石藥業合作夥伴Blueprint medicine, 針對RET 變異的NSCLC, MTC 甲狀腺髓樣癌及其他晚期實體瘤。

2019/03 同月公布聘任三名国际知名腫瘤學專家。

2019/04 CS 1003 四月於內地及澳洲同時進行CS1003 治療，是一种PD-1 單克隆抗體。同月，宣布由Blueprint Med Corp 開發的Avapritinib,展開對GIST 患者的I 期（剂量遞增期），II 期 （剂量擴展）。以及開展III 期PD-L1，用於治療胃腺癌及胃食管結合部腺癌首例患者給藥。

2019/05 與Numab Therapeutics ND021, 達成独家授權協議，此產品為PD-L1 41BB 和人血清蛋白的單價三特異性抗體片断分子。同月，Blueprint Med Corp合作研發的BLU 554 纖維細胞生長因素受體抑制劑。全球一期中針對肝細胞患者的首例給药。亦宣布合作夥伴Agios 的產品TIBSOVO, 全球III 期，達到預期效果。

2019/06 CS 1001於ASCO年會以海報公布CS1001對晚期實體瘤或淋巴瘤的IaIb期研究結果。而CS1001為集團三款肿瘤免疫骨幹產品之一。同月向台灣遞交治療白血病新藥上市申請TIBSOVO。另公布联合CS1001及BLU 554治療晚期肝細胞癌申請臨床試驗獲批。

2019/06 CS 1001亦公布與拜耳合作以中國為重點的全球臨床合作，針對CS1001联合拜耳的多激酶抑制劑瑞戈非尼在治療胃癌方面应用。

2019/07 Avapritinib III期試驗，針對GIST晚期胃腸道間質瘤。並已向FDA 遞交新藥上市申請。Avaprintinib為口服藥物。同月獲批展開ivosidenib I期試驗，針急性髓性白血病AML,AML為成人中最常見的急性白血病。

2019/08 Blu 667 I期首例完成給藥。針對RET變異的非小細胞肺癌，甲狀腺髓樣癌。BLU667為口服的RET抑制劑。同月公布在中國進行I/II期針對Avapritinib 在不可手術的GIST的療效。

2020/01 CS 1001公布联合拜耳的研究項目在澳洲完成首例給藥。旨在研究CS1001联合拜耳的瑞戈非尼的推薦剂量。

2020年4月獲得Blueprint medicine 的合作協議，獲得pralsetinib, avaprintinib, fisogatinib三种药在中港台商業化權利

2020/06 CS 1001   PD-L1 單克隆抗體，通過阻斷 PD-L1 與 PD-1 的相互 作用，從而抑制腫瘤的生長。在多種實體瘤和淋巴瘤中 表現出良好的療效及安全性。  CS1001 除對 T 淋巴細胞具有解除免疫抑制的作用外，亦可調控腫瘤微環境中的髓系免疫細胞群，這一調 節將更有利於 T 細胞發揮抗腫瘤免疫作用。 CS 3002  CDK4/6 選擇性小分子抑制劑，通過特異性抑制 CDK4/6 激 酶的活性，達到抑制腫瘤生長的目的。目前中國僅有 palbociclib 一款 CDK4/6 抑制劑獲 批。CS3002 具有與 palbociclib 相當的體內外活性，在小鼠動 物模型中，聯合 PD-1 單抗或內分泌治療均顯示出了良好的抑制腫瘤生長的作用，且聯合 治療優於單藥治療。目前，CS3002 的 I 期臨床試驗已在澳大利亞展開，且已獲得中國臨 床試驗許可，旨在評價 CS3002 在晚期實體瘤患者中的安全性。CS 3003  選擇性靶向 HDAC6 小分子抑制劑，通過抑制 HDAC6 介導的錯誤折疊蛋白 的降解，增加細胞壓力，從而促進腫瘤細胞凋亡，以達到腫瘤治療目的。此前的臨床前研 究顯示，HDAC6 選擇性抑制劑與蛋白酶體抑制劑聯合應用在多發性骨髓瘤中，產生了更 好療效，並且相對於 HDAC 廣譜抑制劑具有改善的安全性。目前，CS3003 的 I 期臨床試 驗已獲得中國和澳大利亞的臨床試驗批件，旨在探索其在晚期實體瘤和復發/難治多發性 骨髓瘤中的療效及安全性。CS 1003 
CS1003 人源化天然 G 型免疫球蛋白 4(「IgG4」) PD-1 單克隆抗體，旨在阻斷 PD-1 與 PD-L1 和程式性死亡配體 2(「PD-L2」) 的相互作用，用於多種腫瘤的免疫治療。目前，CS1003 的 I 期臨床試驗正在澳洲, 紐西蘭 和中國同步進行。CS1003 聯合樂伐替尼對晚期肝癌一線治療的全球多中心 III 期註冊臨床 研究也正在入組。 且可抑制 PD-1 與其配體 PD-L1 和 PD-L2 之間的相互作用，從而阻斷 PD-1 介導的免疫抑制活性，進 而增強 T 細胞的細胞因數生成作用和促進 T 細胞增殖。

2020/05 CS 1001 將在美國臨床腫瘤學會(ASCO)2020年年會上，以摘要的形式公布其PD-L1單克隆抗體CS1001的CS1001-101研究最新數據。CS1001聯合含鉑化療一線治療晚期非小細胞肺癌(NSCLC)，在非鱗NSCLC和鱗狀NSCLC兩個隊列中，客觀緩解率(ORR)分別為47.6%和75%，顯示其安全性良好，未發生CS1001相關的導致患者退出研究的不良事件

2020/04 基石藥業首次遞交中國大陸新藥上市申請且國家藥品監督管理局受理同類 首創胃腸道間質瘤精准靶向藥 avapritinib 的兩個適應症上市申請 avapritinib 是一款在研、強效、高選擇性的 KIT 和 PDGFRA 突變激酶抑制劑。它是用於治療 GIST 的 1 型激酶構象抑制劑，可直接與 KIT 和 PDGFRA 突變導致下游信號傳導啟動的活躍 性激酶構象結合。avapritinib已經證實了對 GIST中 KIT和 PDGFRA廣泛突變的抑制作用。目 前，在大中華區已經獲批的治療方法的主要耐藥機制是活化環突變導致,而 avapritinib 正是抑 制這個部位突變，從而產生強效臨床活性。 Blueprint Medicines 正在推進 avapritinib 更廣泛的臨床項目開發，包括針對跨越多線治療的 GIST , 和晚期，惰性和冒煙型系統性肥大細胞增多症。 

2020/03 與合作夥伴Blueprint Medicines簽署獨家合作和授權協議，獲我 pralsetinib、avapritinib 和 fisogatinib 三種藥物在中國、香港、澳門和台灣的獨家開發和商業化授權。 而Blueprint Medicines 則保留三種藥物在世界其它地區開發及商業化的權利。

2020/04 基石藥業合作夥伴 Blueprint Medicines 公佈 pralsetinib 用於治療 RET 基因 變異甲狀腺癌的 I/II 期 ARROW 研究關鍵資料並宣佈已向美國 FDA 完成 遞交用於 RET 基因融合非小細胞肺癌的新藥上市滾動申請

2020/03 基石藥業在台灣遞交胃腸道間質瘤(GIST)精准靶向新藥 avapritinib 的上市 申請用於治療攜帶 PDGFRA 外顯子 18 突變的晚期 GIST 成人患者

2020/03 公布截至去年12月底止全年業績，其他收入8,396.2萬元人民幣(下同)，按年升309.6%。普通股股東虧損擴大至20.69億元，上年同期蝕近4.7億元；每股虧損2.39元。不派息。

2020/03 基石藥業合作夥伴 Blueprint Medicines 公佈 PIONEER 研究第一階段研究 結果 avapritinib 在治療惰性系統性肥大細胞增多症中對於肥大細胞負荷、 臨床療效和病人生存品質的全面改善 

2020/01 公司預計今年在內地及台灣遞交針對五個適應症的三個新藥上市申請，同時計劃披露七項重要臨床試驗資料，這些進展基於抗 PD-L1 單抗 CS1001、RET 抑制劑pralsetinib和 KIT及PDGFRA 抑制劑。

2020/01 CS 1001 公布，公司抗PD-L1單抗CS1001聯合化療一線治療晚期食管鱗癌的III期臨床試驗已完成首例患者給藥。該項名為GEMSTONE-304的多中心臨床試驗，旨在評估CS1001聯合氟尿嘧啶和順鉑(FP)化療方案作為一線治療在不可手術切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗癌患者中的療效和安全性。

小結
集團除自身研發力外,上市初期表明與藥明康德合作,同時集團亦與美國上市藥企Blueprint MEDICINE共同合作研發商業產品，就Avaprintinib 上市申請於四月獲批。